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Cód.	Título
PE 153	RESULTS FROM A PIVOTAL PHASE 3 DOUBLE-BLIND PLACEBO-CONTROLLED TRIAL OF DTX401 FOR THE TREATMENT OF INDIVIDUALS WITH GLYCOGEN STORAGE DISEASE TYPE IA (GSDIA)
PE 264	GENETIC SCREENING FOR AADC DEFICIENCY IN PEDIATRIC PATIENTS: DETECTION OF DDC VARIANTS USING PORTABLE NANOPORE SEQUENCING
PE 55	ONE-YEAR EFFICACY OF OLIPUDASE ALFA IN PATIENTS WITH ACID SPHINGOMYELINASE DEFICIENCY: A SYSTEMATIC REVIEW AND META-ANALYSIS
PE 69	PLATAFORMA LENTIVIRAL OTIMIZADA PARA PRODUÇÃO ESCALONÁVEL DE GCASE RECOMBINANTE E SINTÉTICA HUMANA: CLONES CELULARES PARA APLICAÇÃO EM TERAPIA ENZIMÁTICA E GÊNICA NA DOENÇA DE GAUCHER
PE 78	TOWARD LC-FAOD GENETIC DIAGNOSES: INSIGHTS FROM A RHABDOMYOLYSIS GENE PANEL
PE 82	DIAGNÓSTICO DE HIPERPLASIA ADRENAL CONGÊNITA EM CRIANÇAS DA ETNIA WAIMIRI ATROARI POR TRIAGEM NEONATAL NO AMAZONAS (2018–2025)

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